علاجات حديثة لمرضى الثلاسيميا
تقدّم الأساليب البديلة لزرع النخاع العظمي، والمتمثلة في الأدوية الجديدة والعلاج الجيني، الأمل للمرضى بالثلاسيميا، عبر المساعدة في إيقاف نقل الدم، الذي يعتمدون عليه أو التقليل منها بشكل كبير، وفق الدكتور ربيع حنا المتخصص في أمراض الدم وأورام الأطفال بمستشفى كليفلاند كلينك للأطفال.
ويُعدّ الثلاسيميا الاضطراب أحادي الجين الأكثر شيوعاً في العالم، وهناك نوعان منه “ألفا” و”بيتا”، يُصنف بينهما المرضى اعتماداً على العيوب الجينية في سلاسل البروتين، التي يتكون منها الهيموغلوبين.
ويميل مرضى الثلاسيميا ألفا إلى أن يكونوا حاملين صامتين دون أعراض، في حين في مرضى “بيتا” أعراض رئيسية في وقت مبكر بعد الولادة ويحتاجون إلى نقل دم متكرر، ما قد يؤدي إلى زيادة الحديد في الجسم واحتمال إصابة الكبد والقلب ونظام الغدد الصماء بالتلف.
العلاج الجيني
وقال الدكتور ربيع حنا إن تطورات كبيرة حدثت في الأبحاث لعلاج الثلاسيميا في السنوات القليلة الماضية، حتى بات يُنظر الآن إلى الثلاسيميا باعتباره مرضاً قابلاً للعلاج.
وأوضح أن العلاج الجيني يخطوة جديدة تستخدم الخلايا الجذعية المكونة للدم لدى المريض لإنتاج خلايا دم حمراء أكثر صحة وعلاج اضطراب الدم لديه.
وأشار إلى أن العلاج الجيني يظلّ أكثر شيوعاً في البيئات البحثية من الممارسات السريرية، لكنه لفت إلى أن التجارب السريرية تظهر نتائج واعدة جداً.
وأضاف “مرضى الثلاسيميا، الذين تلقوا علاجا جينيا استغنوا عن نقل الدم للتعامل مع حالتهم الصحية، أو قلّلوه إلى حدّ بعيد. أثبت العلاج الجيني قدرته على تجاوز التحديات، التي يواجهها مرضى الثلاسيميا وإعانتهم على تحقيق أهدافهم وأحلامهم”.
العلاج الكيميائيوبينما يُنظر إلى العلاج الجيني باعتباره علاجاً يُقدم لمرة واحدة لمرضى الثلاسيميا، أوضح الدكتور حنا أنه يتضمن العلاج الكيميائي للتخلّص من نخاع العظم القديم وخلق حيّز لخلايا جذعية جديدة ومعدلة، في عملية وصفها بالمعقدة.
وقال: “قد يتطلب الأمر دخول المستشفى لأسابيع حتى تبدأ الخلايا الجذعية الجديدة في إنتاج خلايا الدم البيضاء والصفائح الدموية وخلايا الدم الحمراء الصحية.
وأضاف “نأمل أن نتمكن في المستقبل من استهداف نخاع العظم بطريقة أكثر انتقائية بعلاج كيميائي منخفض الشدة أو أدوية أخرى لتجنب السمية الحادّة والطويلة، بسبب الجرعات العالية من العلاج الكيميائي”.
