العلاج الجيني يساعد في شفاء مرضى فقر الدم المنجلي

أفاد باحثون أن العلاج الجيني أثبت نجاحه في توفير شفاء دائم لمرضى فقر الدم المنجلي.

واستعاد العلاج المسمى LentiGlobin وظائف الدم الطبيعية لدى 35 مريضًا بالخلايا المنجلية خضعوا للعلاج لمرة واحدة، وفقًا لنتائج التجارب السريرية التي نُشرت يوم الأحد في مجلة New England Journal of Medicine.

وقالت الباحثة الرئيسية الدكتورة جولي كانتر، مديرة عيادة الخلايا المنجلية للبالغين في برمنغهام، إن المرضى جميعًا ينتجون الآن كميات ثابتة من خلايا الدم الحمراء الطبيعية التي تحتوي على الهيموجلوبين السليم. بالإضافة إلى ذلك، لم يعانوا من نوبات الألم الشديدة التي تصاحب مرض فقر الدم المنجلي، على حد قولها.

وتم علاج حوالي 49 مريضاً بـ LentiGlobin حتى الآن. ويؤثر مرض فقر الدم المنجلي على شكل خلايا الدم الحمراء لدى المريض، وعادة ما تكون هذه الخلايا على شكل قرص ومرنة بما يكفي للتحرك بسهولة عبر الأوعية الدموية.

وتكون خلايا الدم الحمراء للشخص المصاب بمرض فقر الدم المنجلي على شكل هلال تشبه المنجل. وتكون الخلايا متيبسة ولزجة، وتسبب نوبات ألم ومشاكل صحية أخرى عندما تتجمع معًا في أجزاء مختلفة من الجسم.

وتحتوي جميع خلايا الدم الحمراء تقريبًا على الهيموجلوبين الصحي، بدلاً من الهيموغلوبين المعيب الناجم عن الجينات المعيبة، وتتحلل خلايا الدم الحمراء بالمعدل الطبيعي، وعادة ما يتسبب مرض الخلايا المنجلية في تحلل الخلايا بشكل أسرع.

وأوضحت كانتر أن هذه المشاكل ناتجة عن مادة تسمى الهيموجلوبين، وهي جزء من خلية الدم الحمراء التي تنقل الأكسجين إلى الأنسجة في جميع أنحاء الجسم، ويتسبب الجين المعيب في إنتاج الجسم للهيموجلوبين المعيب الذي يشوه شكل خلايا الدم.

وفي العلاج الجديد، تتم إزالة الخلايا الجذعية من نخاع العظام المنتج للدم، وأثناء حدوث ذلك، يتم قتل النخاع العظمي المتبقي للمريض بالعلاج الكيميائي. ثم يتم زرع الخلايا الجذعية التي تم إصلاحها في المختبر والبدء في إنتاج الهيموجلوبين الصحي، بحسب موقع يو بي آي.